將為中國患者帶來基因治療新選擇

上海2023年10月17日 /美通社/ -- 信念醫藥集團（以下簡稱信念醫藥）與武田中國今日宣佈達成獨家合作協議，信念醫藥授權武田中國在中國內地、中國香港和中國澳門負責其在研產品BBM-H901注射液的商業化經營。雙方將結合各自領域的優勢和資源，加速推動該產品的商業化進程，助力B型血友病患者獲得創新治療新選擇，共同促進基因療法的產業發展。

信念醫藥聯合創始人、董事長兼首席科學家肖嘯博士表示：「信念醫藥專注深耕前沿基因治療領域，產品管線廣泛涵蓋罕見病與常見病，致力填補大量未被滿足的臨床需求。BBM-H901注射液是信念醫藥自主研發和生產的重磅產品之一，亦是國內首個進入註冊臨床試驗的B型血友病的腺相關病毒（AAV）基因治療藥物。非常高興在2023上海國際生物醫藥產業週期間，信念醫藥與武田中國達成此次戰略合作，相信依托信念醫藥紮實的臨床開發實力以及武田中國強大的商業化能力，必將助力雙方進一步夯實管線策略及市場佈局，強強聯手，互信合作，聚力將更多創新治療方案帶給廣大中國患者。」

B型血友病是一種遺傳性凝血功能障礙疾病，由於患者血液中缺乏凝血因子Ⅸ（FIX）所致，其特點為反覆的、自發性的關節、肌肉和軟組織出血，如長時間反覆出血，還可能導致患者關節畸形、肌肉萎縮甚至死亡。我國已註冊登記的B型血友病患者約3800人^[1]。目前，中國B型血友病患者仍面臨著治療選擇有限、診療不規範等挑戰，患者多使用凝血酶原複合物（PCC）用於替代治療，存在感染風險和給藥不便等問題。同時，由於治療不充分或不規範，中重度患者常見關節出血和畸形，患者的醫療需求仍未得到滿足。

BBM-H901注射液由信念醫藥自主研發和生產，以靜脈給藥的方式將人凝血因子IX基因導入B型血友病患者體內持續表達，提高並長期維持患者的凝血因子水平，用於預防B型血友病成年患者出血。該產品是國內首個獲批進入註冊臨床試驗的B型血友病的AAV基因治療藥物，目前已經順利完成Ⅲ期註冊臨床試驗的受試者給藥^[2]。2022年，BBM-H901注射液相關臨床研究結果先後發表於國際權威期刊《柳葉刀-血液病學》和《新英格蘭醫學雜誌》，同年被國家藥監局藥品審評中心納入「突破性治療品種」名單。

《柳葉刀-血液病學》發表的臨床研究（NCT04135300）是一項研究者發起、單中心、單臂的臨床試驗，旨在評估單次靜脈輸注BBM-H901的安全性和有效性。根據其研究結果，18歲以上、FIX殘留水平≤2IU/ dl的B型血友病患者在接受BBM-H901注射液治療後，58周隨訪顯示：患者中位年化出血率從12次減少至0次（p=0.0092），中位靶關節數從1.5個減少至0個（p=0.0031），中位凝血因子IX藥物年輸注次數從53.5次減少至0次（p<0.0001）。隨訪過程無嚴重不良事件，無3-4級不良事件，與BBM-H901相關的1 - 2級不良事件包括發熱（1例[10%]）和轉氨酶升高（1例[10%]）^[3]。

「與信念醫藥的合作是一個重要的里程碑，將進一步豐富我們現有的產品組合和療法。我們期待聯合信念醫藥的研發技術、以及武田中國在商業化領域豐富的經驗和專業知識，能加速讓更多患者從突破性的基因療法中獲益。」武田製藥全球高級副總裁、武田中國總裁單國洪表示，「以信念醫藥為代表的本土基因治療技術正在日益崛起，我們深信未來中國的醫藥創新也將加速融入全球，成為全球生物醫藥技術的創新策源地。」

信念醫藥是一家集基因治療產品研發、生產和臨床應用為一體的高科技企業，治療領域廣泛覆蓋血友病、帕金森病、關節炎、神經肌肉病等多種重大、未被滿足臨床需求的疾病。本次合作建立在雙方的互信與協作的基礎上，將大大加速信念醫藥在血友病治療領域基因療法在中國的商業化，為更多患者點亮生命之光，為中國基因治療行業的蓬勃發展增添力量。

註釋說明:

[1] Demographics, clinical profile and treatment landscape of patients with hemophilia B in China [J]. Haemophilia, 2022 Mar, 28(2): e56-e60

[2] https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c 

[3] Safety and activity of an engineered, liver-tropic adeno-associated virus vector expressing a hyperactive Padua factor IX administered with prophylactic glucocorticoids in patients with haemophilia B: a single-centre, single-arm, phase 1, pilot trial [J]. The Lancet, 2022 May, 9(7): E504-E513

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3. 本文所述BBM-H901注射液還未在中國獲批上市。

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